2017-10-25
Несмотря на быть одним из самых дорогих лекарств в мире, генотерапия Strimvelis GlaxoSmithKline выиграла затыловку часто скупых сторожевых псов цены Великобритании для того чтобы обработать редкое вызванное заболевание ADA-SCID, или «синдром мальчика пузыря». Лекарство, которое стоит €594,000 (около $700 000), бывшая обработка которую инспекторы сказали стоимость цена.
Strimvelis приходит с «ценой которая обеспечивает значение для денег в контексте сильно специализированного обслуживания,» СЛАВНЫЕ рецензенты написало в наведении проекта (PDF). Они сказали что «важное развитие» в обработке для заболевания ultrarare.
ADA-SCID серьезное иммунное состояние которое может убить детей перед школьным возрастом если необработанный. Пациенты с условием впечатлительный к возвратным инфекциям и другим строгим симптомам. Для обработки с Strimvelis, команды собирают клетки костного мозга пациентов, тогда дорабатывают и reinject их. Бывшая процедура которой специалисты верят предлагают пожизненные преимущества, согласно СЛАВНЫМ документам.
СЛАВНЫЕ рецензенты порекомендовали терапию для пациентов когда никакой соответствующий даритель стволовой клетки не доступен. Генотерапия имеет преимущества за стандартными измерениями затратыэффективности, согласно СЛАВНОМУ.
«Потому что Strimvelis воспроизводит иммунную систему, она смогла позволить дети с условием быть образованным в школе и для человеков осуществляющих уход людей с условием, который нужно возвратить в работу,» документ заявил.
Согласовывать СЛАВНЫЙ, GSK принял что один человек в год получит обработку, но это смогло поменять межгодичное. В понедельник, представитель GSK сказал что компания «действительно довольна для того чтобы увидеть наведение проекта и надеется что это решение станет в следующие несколько дней наведения на конечном участке.»
«Strimvelis первая корректирующая генотерапия для детей, который нужно одобрить везде в мире, и этот проект СЛАВНОЕ наведение будет обнадеживающими новостями для тех семей в Великобритании которые имеют ребенка с ADA-SCID и не соответствующего, который соответствуют дарителя стволовой клетки,» он добавил.
Но решение приходит как только GSK пересматривает свое будущее в редких заболеваниях. Назад в июле, компания показала что она исследует продажу для своего редкого портфолио заболеванием, которое включает Strimvelis и 2 других программы в развитии.
Представитель сказал вовремя что пока GSK «тяжело было проинвестировано в этой области, мы верим кто-то еще который может наиболее хорошо обеспечить коммерчески наличие этих медицин для пациентов.» GSK не выходит «НИОКР клетки и генотерапии, а сфокусирует на онкологии и более общие индикации,» она добавила. Компания сказала что свой немедленный фокус «соотвествует нашим обязательствам к пациентам.»
Когда GSK объявило это решение, как раз 2 пациента получили обработку с Strimvelis, и другие 2 были намечаны для обработки. Несмотря на их способность улучшить жизни пациентов, такие редкие лекарства заболеванием всегда не выполняют хорошо коммерчески, и возмещение может быть жестко обеспечить.
Первая генотерапия в Европе, Glybera uniQure, не соотвествовала продаж оправдать расходы, эта фармацевтическая компания ранее сказала по мере того как она объявила что она не будет искать возобновить выходя на рынок утверждение.
Через пруд, рынок клетки и генотерапии теперь установил для теста в США как 2 лекарства ТЕЛЕЖКИ от Novartis и Gilead выигрывало утверждение, носящ $475 000 и $373 000 ценников перед скидками, соответственно. Novartis ввело пациентов которые получают свое лекарство, Kymriah гарантии денег-назад для некоторых
Отправьте ваше дознание сразу в нас
